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今日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，其“first-in-class” 心肌肌球蛋白别构抑制剂Camzyos（mavacamten）获得美国FDA批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。他们根据纽约心脏协会功能等级（NYHA）评级为II-III级。新闻稿指出，这是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，靶向oHCM的病理生理学。这款新药也被Evaluate列为今年有望获批的潜在重磅疗法之一。
oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新疗法来治疗患者。Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少LVOT梯度和增加舒张顺应性。美国FDA已授予mavacamten突破性疗法认定。联拓生物拥有这一疗法在中国及其它亚洲地区开发和商业化权益。它在中国也已拟纳入突破性治疗品种。
这一批准是基于关键性3期临床试验EXPLORER-HCM的结果，mavacamten达到这一研究的主要终点和关键次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动能力变化的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善。近日公布的长期扩展试验结果显示，mavacamten治疗48周和84周后仍然给患者提供具有临床意义的心血管指标改善。
“这一批准体现了我们对受心血管疾病影响人群的坚定承诺，”百时美施贵宝全球药物开发执行副总裁兼首席医学官Samit Hirawat博士说，“我们很自豪地将这款药物带给患者，这可能有助于解决症状性NYHA II-III级梗阻性HCM治疗领域未满足的需求。”
[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Camzyos™ (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III ObstructiveHypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms. Retrieved April 28, 2022, from https://news.bms.com/news/details/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Camzyos-mavacamten-for-the-Treatment-of-Adults-With-Symptomatic-New-York-Heart-Association-Class-II-III-ObstructiveHypertrophic-Cardiomyopathy-HCM-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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